A. Denis, L. Mergaert, and C. Fostier, Issues Surrounding Orphan Disease and Orphan Drug Policies in Europe, Applied Health Economics and Health Policy, vol.11, issue.6, pp.343-350, 2010.
DOI : 10.2165/11536990-000000000-00000

. Alcimed, Etude relative aux médicaments orphelins. Phase I: panorama des conditions de commercialisation des médicaments orphelins en Europe Available from URL: http://ec.europa, 2004.

L. Cam and Y. , Inventory of access and prices of orphan drugs across Europe: a collaborative work between National Alliances on Rare Diseases & Eurordis Available from URL, 2010.

S. Simoens, Pricing and reimbursement of orphan drugs: the need for more transparency, Orphanet Journal of Rare Diseases, vol.6, issue.1, p.42, 2011.
DOI : 10.2471/BLT.06.029835

E. Picavet, M. Dooms, and D. Cassiman, Drugs for Rare Diseases: Influence of Orphan Designation Status on Price, Applied Health Economics and Health Policy, vol.94, issue.2, pp.275-279, 2011.
DOI : 10.2165/11590170-000000000-00000

U. Available, sante.fr/S-informer/Presse-Communiques-Points- presse/L-Afssaps-met-en-ligne-les-chiffres-cles-2010-des-ventes-de-medicaments-ville- et-hopital-Communique, 2012.

. Orphanet, Lists of orphan drugs in Europe Available from URL, 2012.

A. Degrassat-théas, M. Bensadon, and C. Rieu, Hospital Reimbursement Price Cap for Cancer Drugs, PharmacoEconomics, vol.512, issue.7, pp.565-73, 2012.
DOI : 10.2165/11588320-000000000-00000

D. Hughes, B. Tunnage, and S. Yeo, Drugs for exceptionally rare diseases: do they deserve special status for funding?, QJM, vol.98, issue.11, pp.829-865, 2005.
DOI : 10.1093/qjmed/hci128

C. Mccabe, K. Claxton, and A. Tsuchiya, Orphan drugs and the NHS: should we value rarity?, BMJ, vol.331, issue.7523, pp.1016-1025, 2005.
DOI : 10.1136/bmj.331.7523.1016

M. Drummond, D. Wilson, and P. Kanavos, Assessing the economic challenges posed by orphan drugs, International Journal of Technology Assessment in Health Care, vol.22, issue.01, pp.36-42, 2007.
DOI : 10.1016/0168-8510(93)90042-N

A. Desser, D. Gyrd-hansen, and J. Olsen, Societal views on orphan drugs: cross sectional survey of Norwegians aged 40 to 67, BMJ, vol.341, issue.sep22 3, pp.4715-4719, 2010.
DOI : 10.1136/bmj.c4715

. Alcimed, Etude relative aux médicaments orphelins. Phase I: panorama des conditions de commercialisation des médicaments orphelins en Europe Accessible sur, 2004.

A. Amory, F. Benizri, and P. Paubel, Évolution des dépenses de médicaments facturables en sus des prestations d'hospitalisation en Île-de-France, Revue hospitalière de France, vol.512, pp.69-71, 2006.

M. Aulois-griot, M. Baumevieille, and I. Gridchyna, Le marché des médicaments à l'hôpital : entre évaluation et régulation. Revue générale de droit médical 2012, pp.289-300

S. Aymé and C. Rodwell, Report on the State of the Art of Rare Disease Activities in Europe of the European Union Committee of Experts on Rare Diseases -Part II: European Commission and Other European Activities, 2011.

S. Basu and J. Hassenplug, Patient Access to Medical Devices ??? A Comparison of U.S. and European Review Processes, New England Journal of Medicine, vol.367, issue.6, pp.485-88, 2012.
DOI : 10.1056/NEJMp1204170

G. Bouvenot, La Commission de la Transparence, le progr??s et l???innovation th??rapeutique, Th??rapie, vol.61, issue.1
DOI : 10.2515/therapie:2006013

G. Bouvenot, Les apports et les limites de la notion de service médical rendu. Dossier : Prix et remboursement des médicaments : bilan d'une politique, Revue de droit sanitaire et social, vol.3, pp.403-408, 2011.

A. Brabers, . Em, E. Moors, . Hm, and S. Van-weely, Does market exclusivity hinder the development of Follow-on Orphan Medicinal Products in Europe?, Orphanet Journal of Rare Diseases, vol.6, issue.1, pp.59-70, 2011.
DOI : 10.1016/S0140-6736(08)60875-2

P. Bras, Les caractéristiques de la politique du médicament remboursable. Dossier : Prix et remboursement des médicaments : bilan d'une politique, Revue de Droit Sanitaire et Social, vol.3, pp.391-402, 2011.

P. Bras, Régulation des prix des médicaments et contribution française au financement de l'innovation. Dossier Innovation et santé, pp.58-71, 2004.

M. Clerc, B. Haury, and C. Rieu, Les médicaments hors tarification à l'activité dans les établissements de santé, DREES, Études et Résultats, vol.653, pp.1-8, 2008.

J. Cohen, L. Faden, and S. Predaris, Patient access to pharmaceuticals: an international comparison, The European Journal of Health Economics, vol.22, issue.3, pp.253-66, 2007.
DOI : 10.1007/s10198-006-0028-z

. Comité-Économique-des-produits-de-santé, Rapport d'activité 2010 Accessible sur, Juillet, 2011.

C. Ethique and . Cancer, Du bon usage des molécules onéreuses en cancérologie et avis sur les choix inhérents aux contraintes imposées par le coût de ces molécules

J. Au, Accessible sur, COM, vol.383, 2003.

. Cour-des-comptes, La sécurité sociale. Rapport Septembre 2002 : 511 pages Accessible sur : http://www.ccomptes.fr/index, 2002.

. Cour-des-comptes, La sécurité sociale. Rapport Septembre 2006 : 409 pages Accessible sur : http://www.ccomptes.fr/index, 2006.

. Cour-des-comptes, La sécurité sociale. Rapport. Septembre 2007 : 508 pages Accessible sur

. Cour-des-comptes, La sécurité sociale. Rapport Septembre 2011 : 547 pages Accessible sur : http://www.ccomptes.fr/index, 2011.

E. Couty and C. Scotton, Le pacte de confiance pour l'hôpital. Synthèse des travaux Rapport pour le ministère des affaires sociales et de la santé. Mars 2013 : 76 pages, Accessible, vol.sur

D. Cutler and M. Mcclellan, Is Technological Change In Medicine Worth It?, Health Affairs, vol.20, issue.5, pp.11-29, 2001.
DOI : 10.1377/hlthaff.20.5.11

P. Danzon, S. Nicholson, S. Pereira, and N. , Productivity in pharmaceutical???biotechnology R&D: the role of experience and alliances, Journal of Health Economics, vol.24, issue.2, pp.317-356, 2005.
DOI : 10.1016/j.jhealeco.2004.09.006

P. Danzon and M. Furukawa, Prices And Availability Of Biopharmaceuticals: An International Comparison, Health Affairs, vol.25, issue.5, pp.1353-1362, 2006.
DOI : 10.1377/hlthaff.25.5.1353

G. De-pouvourville and L. Mongrédien, L'accès au marché remboursé pour le médicaments : les contrats de partage de risques fondés sur les résultats

G. De-pouvourville, Les h??pitaux fran??ais face au paiement prospectif au cas, Revue ??conomique, vol.60, issue.2, pp.1-14, 2009.
DOI : 10.3917/reco.602.0457

. Department and . Health, A new value-based approach to the pricing of branded medicines: a consultation. 2010: 31 pages Accessible sur : http://webarchive.nationalarchives.gov.uk

A. Desser, D. Gyrd-hansen, and J. Olsen, Societal views on orphan drugs: cross sectional survey of Norwegians aged 40 to 67, BMJ, vol.341, issue.sep22 3, pp.341-4715, 2010.
DOI : 10.1136/bmj.c4715

J. Dimasi, R. Hansen, and H. Grabowski, The price of innovation: new estimates of drug development costs, Journal of Health Economics, vol.22, issue.2, pp.151-85, 2003.
DOI : 10.1016/S0167-6296(02)00126-1

E. Dolgin, Big pharma moves from 'blockbusters' to 'niche busters', Nature Medicine, vol.12, issue.8, p.837, 2010.
DOI : 10.1038/nm0810-837a

B. Dormont, Les dépenses de santé: une augmentation salutaire? Opuscule du CEPREMAP, éditions Rue d, p.80, 2009.

N. Downing, J. Aminawung, and N. Shah, Regulatory Review of Novel Therapeutics ??? Comparison of Three Regulatory Agencies, New England Journal of Medicine, vol.366, issue.24, pp.2284-93, 2012.
DOI : 10.1056/NEJMsa1200223

E. Draborg and D. Gyrd-hansen, International comparison of the definition and the practical application of health technology assessment, International Journal of Technology Assessment in Health Care, vol.4, issue.01, pp.989-95, 2005.
DOI : 10.1017/S0266462300010369

M. Drummond and A. Mason, European Perspective on the Costs and Cost-Effectiveness of Cancer Therapies, Journal of Clinical Oncology, vol.25, issue.2, pp.191-195, 2007.
DOI : 10.1200/JCO.2006.07.8956

M. Drummond, B. Jönsson, and F. Rutten, Reimbursement of pharmaceuticals: reference pricing versus health technology assessment, The European Journal of Health Economics, vol.67, issue.3, pp.263-71, 2011.
DOI : 10.1007/s10198-010-0274-y

M. Drummond, R. Tarricone, and A. Torbica, Assessing the Added Value of Health Technologies: Reconciling Different Perspectives, Value in Health, vol.16, issue.1, pp.7-13, 2013.
DOI : 10.1016/j.jval.2012.10.007

R. Ellis and . Creaming, Creaming, skimping and dumping: provider competition on the intensive and extensive margins, Journal of Health Economics, vol.17, issue.5, pp.537-55, 1998.
DOI : 10.1016/S0167-6296(97)00042-8

S. Ess, S. Schneeweiss, and T. Szucs, European Healthcare Policies for Controlling Drug Expenditure, PharmacoEconomics, vol.315, issue.5, pp.89-103, 2003.
DOI : 10.2165/00019053-200321020-00002

K. Fauvelle, Les médicaments orphelins: rétrospectives et perspective du marché dans l'Union Européenne : Thèse de MBA

S. Felder, Drug price regulation under consumer moral hazard, The European Journal of Health Economics, vol.13, issue.4, pp.324-329, 2004.
DOI : 10.1007/s10198-004-0237-2

L. Gaillard, N. Dey, and A. Meunier, Médicaments sous autorisation temporaire d'utilisation : limites du dispositif ? Expérience de la Pharmacie Centrale des Hospices Civils de Lyon (PC-HCL), Le Pharmacien Hospitalier, vol.40, issue.160, pp.17-24, 2005.

N. Grandfils, Drug price setting and regulation in France. IRDES, document de travail n°16, p.26, 2008.

I. Gridchyna, M. Aulois-griot, and C. Maurain, How innovative are pharmaceutical innovations? The case of medicines financed through add-on payments outside of the French DRG-based hospital payment system, Health Policy, vol.104, issue.1, pp.69-75, 2012.
DOI : 10.1016/j.healthpol.2011.11.007

I. Gridchyna, Utilisation de la norme juridique comme instrument de régulation du marché des médicaments innovants en Europe et en France, Thèse de doctorat de l, 2012.

. Groupe, Projet de loi sur la sécurité du médicament : les sénateurs doivent conserver leur souplesse aux ATU ! 19 octobre 2011, Accessible, vol.sur

H. Autorité and D. Santé, Choix méthodologiques pour l'évaluation économique à la HAS

. Guide, Accessible sur

H. Autorité and D. Santé, Rapport d'activité 2011 Juillet 2012: 88 pages Accessible sur : http://www.has-sante.fr/portail, pp.2012-2019

D. Hughes, B. Tunnage, and S. Yeo, Drugs for exceptionally rare diseases: do they deserve special status for funding?, QJM, vol.98, issue.11, pp.829-865, 2005.
DOI : 10.1093/qjmed/hci128

G. Rapport-Établi-par-duhamel and A. Morelle, Avril 2012: 94 pages Accessible sur

P. Thiard and D. Giorgi, Inspection générale des finances et inspection générale des affaires sociales. Propositions pour la maîtrise de l'ONDAM 2013-2017

B. Juillard-condat, M. Durand, and F. Taboulet, SMR et ASMR : quelle utilité dans le contexte hospitalier ? Journal d'économie médicale, pp.1-14, 2008.
DOI : 10.3917/jgem.085.0269
URL : http://www.cairn.info/load_pdf.php?ID_ARTICLE=JGEM_085_0269

F. Jusot, S. Tubeuf, and A. Trannoy, Les différences d'état de santé en France : inégalités des chances ou reflet des comportements à risques ? Economie et statistiques 2012, pp.455-456

B. Kambla-chopin and M. Perronnin, Les franchises ont-elles modifié les comportements d'achats de médicaments? IRDES, Question d'économie de la santé, p.7, 2010.

P. Kanavos, E. Nicod, and J. Espin, Short-and long-term effects of value-based pricing vs. external price referencing, 2010.

L. Cam and Y. , Inventory of access and prices of orphan drugs across Europe: a collaborative work between National Alliances on Rare Diseases & Eurordis Accessible sur, 2010.

L. Garrec, M. Bouvet, M. Koubi, and M. , Comptes nationaux de la santé 2011. DREES, Document de travail, Série Statistiques n°172, p.240, 2012.

L. Garrec, M. Bouvet, M. Koubi, and M. , Les Comptes nationaux de la santé en 2011. DREES, Études et résultats n°809, p.8, 2012.

L. Menn, J. Milon, and A. , Rapport d'information n° 703 fait au nom de la mission d'évaluation et de contrôle de la sécurité sociale et de la commission des affaires sociales, déposé le 25 juillet 2012 : 341 pages. Accessible sur

L. Pen and C. , Is there a ???continental??? view of health economics evaluation?, The European Journal of Health Economics, vol.28, issue.2, pp.121-123, 2009.
DOI : 10.1007/s10198-008-0141-2

L. Assises-du-médicament-rapport-de-synthèse, Accessible sur

L. Entreprises-du-médicament, Les entreprises du médicament en France : Bilan économique

F. Lichtenberg, The economic and human impact of new drugs, Journal of Clinical Psychiatry, vol.64, issue.17, pp.15-18, 2003.

W. Linley and D. Hughes, SOCIETAL VIEWS ON NICE, CANCER DRUGS FUND AND VALUE-BASED PRICING CRITERIA FOR PRIORITISING MEDICINES: A CROSS-SECTIONAL SURVEY OF 4118 ADULTS IN GREAT BRITAIN, Health Economics, vol.377, issue.Suppl 1, 2012.
DOI : 10.1002/hec.2872

A. Mason, M. Drummond, and S. Ramsey, Comparison of Anticancer Drug Coverage Decisions in the United States and United Kingdom: Does the Evidence Support the Rhetoric?, Journal of Clinical Oncology, vol.28, issue.20, pp.3234-3238, 2010.
DOI : 10.1200/JCO.2009.26.2758

C. Mccabe, K. Claxton, and A. Tsuchiya, Orphan drugs and the NHS: should we value rarity?, BMJ, vol.331, issue.7523, pp.1016-1025, 2005.
DOI : 10.1136/bmj.331.7523.1016

C. Mccabe, L. Bergmann, and N. Bosanquet, Market and patient access to new oncology products in Europe: a current, multidisciplinary perspective, Annals of Oncology, vol.20, issue.3, pp.403-415, 2009.
DOI : 10.1093/annonc/mdn603

C. Mccabe, T. Stafinski, and D. Menon, Is it time to revisit orphan drug policies ? Yes for equity's sake. Editorial, British Medical Journal, vol.341, pp.614-629, 2010.

L. Mercier, A. Tabutiaux-surun, and H. Van-den-brink, Les médicaments orphelins : une harmonisation internationale à construire, Bulletin de l'Ordre, vol.393, pp.517-543, 2006.

M. Aas and I. , Incentives and financing methods, Health Policy, vol.34, pp.205-220, 1995.

. Orphanet, Listes des médicaments orphelins en Europe. Les cahiers d'Orphanet. Série Médicaments Orphelins, 2012.

D. Parker, Economic Regulation: a review of issues, Annals of Public and Cooperative Economics, vol.73, issue.4, pp.493-519, 2002.
DOI : 10.1111/1467-8292.00202

P. Paubel and M. Aoustin, Médicaments et dispositifs dans le cadre de la tarification de l'activité

P. L. Paubel, évolution des dépenses de médicaments à l'hôpital. Dossier : Prix et remboursement des médicaments : bilan d'une politique, Revue de Droit Sanitaire et Social, vol.3, pp.409-422, 2011.

S. Pichetti and C. Sermet, Le déremboursement des médicaments en France entre : éléments d'évaluation. IRDES, Question d'économie de la santé, p.8, 2002.

M. Rahbari and N. Rahbari, Compassionate use of medicinal products in Europe: current status and perspectives, Bulletin of the World Health Organization, vol.89, issue.3, pp.163-163, 2011.
DOI : 10.2471/BLT.10.085712

S. Ramsey, How Should We Pay the Piper When He's Calling the Tune? On the Long-Term Affordability of Cancer Care in the United States, Journal of Clinical Oncology, vol.25, issue.2, pp.175-79, 2007.
DOI : 10.1200/JCO.2006.08.9805

M. Rawlins and A. Culyer, National Institute for Clinical Excellence and its value judgments, BMJ, vol.329, issue.7459
DOI : 10.1136/bmj.329.7459.224

D. Raynaud, Les déterminants individuels des dépenses de santé : l'influence de la catégorie sociale et de l'assurance maladie complémentaire. DREES, Études et résultats n°378, p.12, 2005.

J. Regnstrom, F. Koenig, and B. Aronsson, Factors associated with success of market authorisation applications for pharmaceutical drugs submitted to the European Medicines Agency, European Journal of Clinical Pharmacology, vol.64, issue.8, pp.39-48, 2010.
DOI : 10.1007/s00228-009-0756-y
URL : https://hal.archives-ouvertes.fr/hal-00537993

N. Renaudin and . Le, Comité économique des produits de santé : dix après. Dossier : Prix et remboursement des médicaments : bilan d'une politique, Revue de droit sanitaire et social, vol.3, pp.423-429, 2011.

D. Scheller-kreinsen, Q. W. Busse, and R. , DRG-Based Hospital Payment Systems and Technological Innovation in 12 European Countries, Value in Health, vol.14, issue.8, pp.1166-72, 2011.
DOI : 10.1016/j.jval.2011.07.001

F. M. Scherer, The pharmaceutical industry, Handbook of Health Economics, vol.1, pp.1298-1336, 2000.

F. Scherer, The Pharmaceutical Industry ??? Prices and Progress, New England Journal of Medicine, vol.351, issue.9, pp.927-959, 2004.
DOI : 10.1056/NEJMhpr040117

C. Schey, T. Milanova, and A. Hutchings, Estimating the budget impact of orphan medicines in

C. Sermet, La prise en compte de l'innovation thérapeutique dans les politiques de prix et de remboursement des médicaments. Une approche internationale, Revue française des affaires sociales, vol.3, pp.319-341, 2007.

S. Simoens, Pricing and reimbursement of orphan drugs: the need for more transparency, Orphanet Journal of Rare Diseases, vol.6, issue.1
DOI : 10.2471/BLT.06.029835

T. Smith and B. Hillner, Bending the Cost Curve in Cancer Care, New England Journal of Medicine, vol.364, issue.21, pp.2060-65, 2011.
DOI : 10.1056/NEJMsb1013826

R. Sullivan, J. Peppercorn, and K. Sikora, Delivering Affordable Cancer Care in High-income Countries: a Lancet Oncology Commission, European Journal of Cancer, vol.47, pp.933-980, 2011.
DOI : 10.1016/S0959-8049(11)70107-1

E. Tambuyzer, Rare diseases, orphan drugs and their regulation: questions and misconceptions, Nature Reviews Drug Discovery, vol.9, issue.12, pp.921-950, 2010.
DOI : 10.1038/nrd3275

C. Thebaut, Ethique et évaluation économique des interventions de santé en vue d'une définition du périmètre des soins remboursables, Thèse de doctorat

P. Ulmann and T. Barnay, La maîtrise des dépenses de santé. Traité de santé publique, 2nde édition, éditions Flammarion Sciences Médecine, p.11, 2007.

J. Vernon, Examining the link between price regulation and pharmaceutical R&D investment, Health Economics, vol.22, issue.1, pp.1-16, 2005.
DOI : 10.1002/hec.897

R. Vogel, Pharmaceutical pricing, price controls, and their effects on pharmaceutical sales and research and development expenditures in the European Union, Clinical Therapeutics, vol.26, issue.8, pp.1327-1367, 2004.
DOI : 10.1016/S0149-2918(04)80209-1

K. Weinfurt, Value of High-Cost Cancer Care: A Behavioral Science Perspective, Journal of Clinical Oncology, vol.25, issue.2, pp.223-250, 2007.
DOI : 10.1200/JCO.2006.08.9029

N. Wilking and B. Jönsson, A pan-European comparison regarding patient access to cancer drugs

C. Willyard, Karolinska Institute under fire for controversial cancer report, Nature Medicine, vol.13, issue.10, p.1124, 2007.
DOI : 10.1038/nm1007-1124b

M. Woronoff-lemsi, S. Limat, and M. Husson, Approche pharmaco-économique : évaluation pharmaco-médico-économique de stratégies thérapeutiques : éléments de méthodologie

O. Zeynep and T. Renaud, Principes et enjeux de la tarification à l'activité à l'hôpital : enseignements de la théorie économique et des expériences étrangères. IRDES, document de travail n°23, p.24, 2009.

O. Zeynep and U. Häkkinen, Qualité des soins et T2A : pour le meilleur ou pour le pire. IRDES, document de travail n°53, p.20, 2012.

L. Des-graphiques-graphique and .. , Evolution des dépenses des médicaments de la liste en sus par type d'établissement entre, p.79, 2005.