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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Base Sequence Transduction Liver Cell Line Lentivirus/genetics Antigens Genetic DNA/metabolism Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Disease Models Inbred mdx Genetic Vectors/genetics/metabolism Activin Receptors Muscular dystrophy Industrial Microbiology/methods Genetic Loci Immunity Cells Golgi apparatus Insertional Lentiviral vector Genotype Electrophoretic Mobility Shift Assay Reporter Genetic Vectors/immunology Baculoviridae/genetics Cell Culture Techniques Cell Survival Dogs Animal models Preschool Gene therapy Hematopoietic Stem Cell Transplantation Genetic Vectors/administration & Dependovirus/genetics/immunology AAV Transfection/methods Disease Progression Genetics Mutation Genes Adult Muscular Dystrophy Male Viral Hep G2 Cells FKRP Muscle disease Genetic Association Studies Adeno-associated virus Animal Child Genetic Vectors Knockout Middle Aged Flow Cytometry Genetic Therapy/methods Phenotype Clinical Trials as Topic Genetic/methods Immunology Duchenne muscular dystrophy Gait Protein Tyrosine Phosphatases Cultured Gene Expression Regulation/drug effects Receptors HEK293 Cells Dosage Cell Proliferation Muscle Humans Inbred C57BL Myotubular myopathy Aged Inbred BALB C Hematopoietic Stem Cells/metabolism Cell Differentiation Crigler-Najjar syndrome Canine Antibodies Polymorphism Gene Transfer Techniques Calcium signaling DNA Primers Myopathy Animals Gene Expression Regulation Human Mice Epigenesis Hippocampus Female Genetic Therapy Host-Pathogen Interactions Dependovirus/genetics Genome DNA Virus Integration Amphipathic peptide

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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