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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Cell Differentiation Genome Myopathy Virus Integration Epigenesis Animals Genome editing Flow Cytometry Cells Genetic Association Studies DMPK Dosage AAV Male Dependovirus/genetics Transduction Genetic Vectors/administration & Muscle disease Genetics Genetic Therapy Disease Progression Middle Aged Lentivirus/genetics Genotype Lentiviral vector Human pluripotent stem cells Genetic Loci Adeno-associated virus Genetic Vectors/genetics/metabolism Calpainopathy Gene Expression Regulation/drug effects Myopathies Transfection/methods Clinical Trials as Topic Muscle Muscular dystrophy Dystrophin Cell Line Muscular Dystrophy Polymorphism Inbred mdx CRISPR-Cas9 DLK1-DIO3 Knockout Mutation Cell Survival Cardiomyopathy DNA Mice Activin Receptors Base Sequence Genetic Genetic/methods Myotubular myopathy DNA Primers Cell Culture Techniques Inbred C57BL Viral Dogs Immunology Genes Receptors Baculoviridae/genetics Disease Models Gene therapy Dependovirus/genetics/immunology Adult Animal models Aged Amphipathic peptide Calcium signaling Phenotype Duchenne muscular dystrophy Antibodies Protein Tyrosine Phosphatases Humans Cultured Genetic Therapy/methods Gene Expression Regulation Gait Animal Cell Proliferation Forest FKRP Canine Antigens Gene Transfer Techniques Preschool Duchenne Muscular Dystrophy HEK293 Cells CRISPR/Cas9 Genetic Vectors Crigler-Najjar syndrome Child Genetic Vectors/immunology Drought Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Female DNA/metabolism Electrophoretic Mobility Shift Assay

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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